LBA-1:Driver Mutation Acquisition in Utero and Childhood Followed By Lifelong Clonal Evolution Underlie Myeloproliferative Neoplasms

First Author：Nicholas Williams， PhD，Wellcome Sanger Institute， Hinxton， United Kingdom

LBA-1：骨髓增殖性肿瘤驱动基因的发生或早于儿童幼年时期或在子宫内

结论：骨髓增殖性肿瘤驱动的发生的驱动突变可能出现于新生儿出生前具有终生克隆扩增和进化，建立了血癌发生的新范例。进行JAK2的早期检测包括点突变以及扩增可有效地进行干预，降低发生风险。

LBA-2：A Multicentre Randomised Trial of First Line Treatment Pathways for Newly Diagnosed Immune Thrombocytopenia: Standard Steroid Treatment Versus Combined Steroid and Mycophenolate. the Flight Trial

First Author：Charlotte A Bradbury， MD， MSc， FRCP， FRCPath， PhD，Faculty of Translational Health Sciences， University of Bristol， Bristol， United Kingdom

LBA-2：免疫血小板减少症的患者接受标准类固醇治疗对比联合类固醇联合麦考酚酸的一线多中心、随机试验，飞行试验

结论：这是第一个使用MMF治疗ITP的随机试验，即使纳入了老年患者(27.5%为>70岁，15.8%为>75岁)，也证明了患者良好的疗效和耐受性。因此，对于一些ITP患者，MMF可能被认为是新的一线治疗选择，与短期类固醇治疗一起，可以将难治性ITP或复发的风险降低约一半。在最后的随访中，56%的单独使用皮质类固醇的患者不需要二线治疗，且这一比列高于既往研究报道。但MMF某些亚组方面的出现生活质量下下降等情况发生。

LBA-3:Enhancer Hijacking of BCL11B Defines a Subtype of Lineage Ambiguous Acute Leukemia

First Author：Lindsey Montefiori， PhD，Department of Pathology， St. Jude Children’s Research Hospital， Memphis， TN

LBA-3：新谱系模糊急性白血病的一个亚型机理探究：增强子劫持BCL11B

结论：这项大规模分析不仅确定了白血病中一种新的亚型定义病变和癌症中增强子生成(BETA)的新机制，而且解决了两个争议。首先，基因型改变超越了谱系不明确白血病分类中的免疫表型，BCL11B重排统一了T/髓系MPAL、ETP-ALL和低分化AML的一个亚组，通常仅cMPO表达不同。这概括了之前观察到的ZNF384重排定义的B-ALL和B/髓样MPAL亚型。其次，染色质拓扑结构分析显示原始干/祖细胞中BCL11B的增强子劫持，因此，至少对于一个病例子集，造血干细胞是T/髓系抗原表达不明确谱系白血病的起源细胞。

LBA-4：Efficacy and Safety Results from ASCEMBL， a Multicenter， Open-Label， Phase 3 Study of Asciminib， a First-in-Class STAMP Inhibitor， vs Bosutinib (BOS) in Patients (Pts) with Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase (CML-CP) Previously Treated with ≥2 Tyrosine Kinase Inhibitors (TKIs）

First Author：Andreas Hochhaus， MD，Klinik für Innere Medizin II， Jena， Germany

LBA-4: ASCEMBL研究（多中心/开放标签/III期研究）：比较Asciminib与Bosutinib在既往接受≥2次酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)治疗的慢性粒细胞白血病慢性期(CML-CP)患者中的疗效和安全性

结论: asciminib是一类新型的STAMP抑制剂， 该研究结果表明，与 bosutinib相比较，asciminib明显具有更好的疗效，能带来更深层次的分子学缓解（MR）及更良好的安全性。本研究的结果支持将asciminib作为CML患者的新治疗方法，尤其对于耐药性或治疗不耐受（R/I）、既往接受≥2次酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的CML患者。

LBA-5:ETNK1 Mutations in Atypical Chronic Myeloid Leukemia Induce a Mutator Phenotype That Can be Reverted with Phosphoethanolamine

First Author：Diletta Fontana， PhD，Department of Medicine and Surgery， University of Milano - Bicocca， Monza， MB， Italy

LBA-5：在非典型慢性粒细胞白血病中，由ETNK1突变所诱导的突变表型可被磷酸乙醇胺逆转

结论： 活性减弱的ETNK1突变能通过降低磷酸乙醇胺（P-Et）与琥珀酸盐的竞争力、增加线粒体活性和活性氧（ROS）的生成进而导致新突变的累积。至少在体外临床试验中表明，补充磷酸乙醇胺（P-Et）可阻断以上机制，进而抑制由ETNK1突变所介导的新突变累积和突变表型，这也揭示了磷酸乙醇胺（P-Et）的治疗潜力。

LBA-6: First Data from the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Efficacy and Safety of Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) in Adults with Severe or Moderate-Severe Hemophilia B Treated Irrespective of Pre-Existing Anti-Capsid Neutralizing Antibodies

First Author：Steven W. Pipe， MD，University of Michigan， Ann Arbor， MO

LBA-6: HOPE-B基因治疗III期研究首次数据公布：Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIX变体；AMT-061）用于治疗重度或中重度乙型血友病成人患者的疗效和安全性

结论：该研究达到了主要研究终点，也是迄今为止最大型的乙型血友病（HB）基因治疗的III期临床试验。在单剂量etranacogene dezaparvovec治疗后，IX因子活性明显增加，这使重度/中重度乙型血友病患者在26周内无需接受预防性免疫抑制治疗。重要的是，在先前存在AAV5中和抗体的血友病患者中，接受etranacogene dezaparvovec治疗能使大部分乙型血友病患者的出血风险降低、能停止预防性免疫抑制治疗。其安全性数据也与早期的AAV5研究一致，这共同证明了etranacogene dezaparvovec在乙型血友病患者中具有良好的疗效和安全性。