北京大学肿瘤医院李惠平教授在大会上以poster形式报告了由苏州开拓药业股份有限公司（“开拓药业”）自主研发的普克鲁胺（Proxalutamide，GT0918）针对乳腺癌适应症的I期研究结果。该研究为单中心、开放的3+3剂量递增研究，研究对象为经组织学确认的转移性乳腺癌患者，共入组18例受试者，分为每日口服100 mg，200 mg，300 mg，400 mg及500 mg共五个剂量组，其中7例受试者为雄激素受体AR阳性，7例受试者为AR阴性，其余4例未检测。所有受试者都经过二线及以上治疗，其中83.3%（15/18）的受试者接受了三线及以上治疗。

 

按照方案规定从每日100 mg进行“剂量爬坡”到500 mg，未观察到剂量限制性毒性（DLT）。如果受试者经研究者判断可能获益的，可继续治疗直至疾病进展、出现不可耐受的毒性反应或受试者撤回知情同意。在200 mg剂量组，两名雄激素受体（AR）阳性的受试者已分别完成了21和22个治疗周期，且还在继续治疗中（截止到2019年10月17日）。

 

与试验药物治疗相关的不良事件中，无严重程度为4级和5级的不良事件发生。1例受试者发生乏力和食欲不振严重不良事件，严重程度为CTCAE 2级。本研究表明每天口服一次试验药物在晚期乳腺癌患者中的耐受性较好。AR阳性的受试者可能会有更好的疗效，为了更好地验证这一结论，一项Ib期针对AR阳性的转移性乳腺癌患者的临床研究已经在中国开展。

 

李惠平教授表示

 

两名AR阳性受试者，在参加临床试验前经过来曲唑、依西美坦、氟维司群内分泌治疗和多西他赛化疗等多线治疗后疾病进展，持续接受普克鲁胺达到22-23个周期治疗并且影像学为疾病稳定（SD），取得了积极的疗效，并且患者对药物的耐受安全性良好，希望普克鲁胺在将来能让更多的乳腺癌患者获益。

 

关于普克鲁胺

 

普克鲁胺是苏州开拓药业股份有限公司（“开拓药业”）自主研发的第二代雄激素受体（AR）拮抗剂，针对前列腺癌和乳腺癌，尤其是去势抵抗性前列腺癌（“mCRPC”）和AR表达阳性的晚期乳腺癌，分别于2015和2016年获得中国和美国的临床批件，其临床前和临床研究分别被列入国家十二五和十三五“重大新药创制”科技重大专项。

 

关于开拓药业

 

开拓药业成立于2009年3月，专注发展“best-in-class”和“first-in-class”创新药物研发及产业化平台。公司所有产品均为1.1类新药，涉及前列腺癌、乳腺癌、肝癌和脱发等疾病领域，在全球拥有50余项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。公司的主要产品普克鲁胺在中、美同步开展临床试验，其针对mCRPC的二线疗法及一线疗法在中国处于III期临床阶段，在美国处于II期临床试验阶段，针对转移性乳腺癌已在中国完成I/Ib期临床试验，针对HR+/AR+/HER2-乳腺癌的联合用药研究处于Ic期临床试验阶段；治疗雄激素性脱发的福瑞他恩在中国和美国已完成I期临床试验、即将开展中国和美国II期临床试验；ALK-1单抗为辉瑞首个授权中国公司的肿瘤抗体新药全球开发权利项目，已在美国等地完成100多个受试者的两个I期临床试验，目前正在台湾开展与PD1（Nivolumab）联合治疗肝癌的II期临床试验。公司的研发管线还包括Hedgehog/SMO抑制剂、cMyc抑制剂和AR-Degrader等。开拓药业于2018年分别入选苏州市和苏州工业园区“独角兽培育企业”。

 

专家简介

 

李惠平

主任医师，教授，博士生导师

北京大学肿瘤医院乳腺肿瘤内科主任

中国女医师协会乳腺疾病研究中心主任委员

中国女医师协会临床肿瘤学专业委员会副主任委员兼秘书长

中国临床肿瘤学会（CSCO）执行委员

中国抗癌协会乳腺癌专业委员会常委

《NCCN乳腺癌临床实践指南（中国版）》专家组成员

国家科技部重点项目评审专家

国家自然科学基金评审专家

国家食品药品管理局新药评审专家